笔者感触：

　　罕见病在较宽泛的定义下，包含几千种疾病。相当多的情况下，需要终身用药或终身护理，以维持健康生命质量。

　　在国家已出台的罕见病目录下，也不是都有直接对症的罕见病用药。

　　罕见病用药一般均被动地成为“高值药品”。围绕罕见病患者做个案管理，具有一定经济性、必要性。

　　以诺西那生钠为例，通过医保谈判降价幅度那么大，一方面是因为医保聚量，另一方面主要是因为市场竞争。治疗SMA的药品上市已呈现较多选择。

　　以武汉医保个账改革与（现阶段）普通门诊统筹相衔接为例，罕见病用药为代表的特病特药筹资，既是社会小群体的民生难题，也触及社会保险运行的利益敏感。

　　罕见病的疾病负担不仅在于用药成本，还有治疗成本、误诊成本、护理成本等。

　　如何管用高效地为这些成本分担尽力筹划，看来是比罕见病用药保障更务实、效率的事。

　　在已入市的罕见病用药保障上，医保部门已尽力将相当比例收入医保药品目录。

　　随着罕见病用药的市场激烈竞争，通过现有谈判过关、落地执行的机制也有利问题缓解。

　　同时，期待医保部门通过多部门多方面联动，能在管用高效地照护罕见病患者方面突破。

　　感谢健闻平台对本文的启发。