据悉：国家医保目录谈判鼓声密集、接近。有省级医保部门正探索罕见病用药准入。

　　近日，笔者与一位关心罕见病用药准入的老师交流，本文做些梳理。不对处请批评。

　　背景和途径

　　一是干事效率。医保目录目前尚有国家级、省级之分（处在三年过渡期）。罕见病用药进国家医保目录较难、较慢，影响较大。进地方医保目录又可能不够规范，谈判效果也不完全。但罕见病用药确实缺少战略购买，为此各支付、服务方有趋势提供多渠道、多视角的支持。

　　二是干事权限。医保待遇清单管理制度正式落地。罕见病用药进地方医保目录或惠民保特药清单，不仅是改革意愿的问题，主要是筹资实力的问题。澄清：该筹资主要不是医保基金。省级探索困难不少：一方面，和国家文件有点出入；另一方面，也与县级统筹遇到不通畅。

　　三是干事决心。国家医保目录的设计执行逻辑是自上而下，地方医保目录（处在三年过渡期）曾经有自下而上的逻辑。这套逻辑有一定试点意义，改头换面以后，可能继续地服务人民。因为罕见病及用药特殊，支付方式改革包不住它。集采是方向、有意义，但可行性不成熟。

　　四是干事里子。罕见病及用药治理是个体系，有几千个病、一百多个支持的药。假如从三个药里选两个，样本太小。但能表明态度，追求成本效益“最大”。进一步地，从筹资、待遇支付、资格认定、监管、经办等环节，罕见病及用药治理都将形成一套专门适用工作体系。

　　五是干事技艺。我们有那么多研究学者、学者型领导，汗牛充栋。对标药物经济学、卫生技术评估、临床药品综合评价、实施性科学项目等工具运用，现在可能是准入结果、结论落在这些工具发现、评价的合理范围内，以后要使这些工具发挥主导作用，这对医保改革有利。

　　六是干事主力。中发5号文同时提到三件事：一是应保尽保，保障基本；二是重特大疾病医疗保险和救助；三是罕见病用药保障。医保部门有动机参与慈善，也可能划出资金盘子支持罕见病用药保障。但必须管用高效、可持续，必须开源节流、减少病例，必须坚持存量改革。

　　七是干事后劲。国家医保目录已准入的罕见病用药年费用在50万水平线，省级探索可能暂时超过100万水平线。罕见病用药保障筹资来自财政（对医保、公卫）、慈善、个人负担。谁最应该做预防？从道义看，是公卫。从利益看，是个人。医保出面，不谈待遇，谈精算。

　　这是医保出很少、有限的钱，发挥影响力、号召力的命题。也是摸清医疗行业从事罕见病治疗的情况，比如付出、利得，比如未来朝什么样的方向去发展（必须是各方可承受、可支持）。罕见病用药走出囚徒困境，打个比方，正如相交公路在路口堵车，有道是：退一步海阔天空。

　　药品准入无论在国际、国内，无论在国家或地方层级，无论叫做医保目录或特药清单，考察基本就是基金承受能力、药品物有所值这两方面。这两方面各自做大做强，做实做细，即上升到各自生态体系的研究、比较。各地方按照几定、门诊慢特病来抵抗异地就医结算冲击。

　　建设性考虑

　　一是医保局限。无论怎样定医保待遇政策，最后到执行时（就算执行不完全），都必然是“一刀切”，三目录、两线一段，都是“一刀切”，国际、国内概莫能外。这些“一刀切”有时是劫富济贫、有时是劫贫济富，甚至在不同参保人身上同时体现。筹资与待遇设计，是采取应能原则？还是应益原则？还是两者的勾兑？医保部门去调和药水比例不灵活，但市场擅长。

　　二是市场活力。原来只强调供给侧改革，供方改革难点颇多，比如医药企业能力范围有限。现在也强调需求侧改革，但需方一般地位很弱，迫切需要中间力量发挥撮合、节约的作用。罕见病用药保障，显然超出了医疗救助现有能力范畴，治理线条需要粗中有细、细到极致。比如实施性科学项目，重要特点是坚持做实做细，只要运行，持续干预、评价、调整、追踪。

　　三是平台网络。对罕见病存量需求“无法满足”，要解放思想、实事求是，以人为本。患者组织不局限于买药、找药，必要将服务与药品结合。医药企业不只找到医保（找医保，降价、放量都困难。高值药品仍有带金压力），也找到市场下游经营者。表面合作做慈善，实际各自做主业，可持续、可稳定，平台网络有希望。其实很多平台网络已建成，有道路、缺人气。